基因编辑与细胞疗法在医学工程领域的发展

基因编辑与细胞疗法在医学工程领域的发展迅速，具有广泛的应用前景。

技术认可与应用

• 诺贝尔奖认可：2020年CRISPR基因编辑技术获得诺贝尔奖，显示了其在科学界的重要地位。1
• FDA批准疗法：美国FDA批准了首款基于CRISPR的基因编辑疗法，用于治疗镰状细胞病。1

癌症治疗策略

• 基因突变发现：CRISPR技术有助于发现促进癌症生长的基因突变，实现精准医疗。2

技术改进与治疗策略

• 提高精确性与效率：技术改进使免疫细胞能更准确地靶向肿瘤细胞，增强抗肿瘤能力。3
• 组合治疗应用：免疫细胞疗法可能与其他治疗模式联合应用，提高治疗效果。3

合成生物学与成本效益

• 设计最优特性：基因组和表观基因组编辑可融合于细胞疗法，设计有利特性，降低生产成本。4

研究与应用进展

• CRISPR-Cas9挑战：尽管CRISPR-Cas9在多种细胞中有效，但控制编辑结果的准确性仍是挑战。7
• CGT行业发展：基因载体、克隆和编辑技术的发展为细胞与基因治疗行业打下基础。8

新型基因编辑工具

• 非病毒载体：新型非病毒载体通过近红外光控制基因编辑，实现体内时间和空间上的编辑。9

药物开发与试验

• 候选药物与试验：细胞和基因治疗领域有超过3700种候选药物，每年启动的新试验超过1000项。10

基因编辑技术定义

• 改写遗传信息：基因编辑技术允许改写遗传信息，类似于剧本的改编。11

临床应用挑战

• 安全性与效率：基因治疗在临床应用中面临整合载体或基因组编辑脱靶引起的细胞毒性等挑战。12

伦理争议

• 基因编辑婴儿：世界首例基因编辑婴儿的诞生引发伦理、必要性和安全性的争议。13

遗传罕见病治疗

• 单基因遗传疾病：基因治疗主要针对单基因遗传疾病，通过基因增补方式实现治疗。14

慢性疾病治疗潜力

• 慢性疾病负担：基因治疗为传统医药无法治愈的慢性疾病带来新希望。15

创新疗法进展

• 全球新药研发：基因治疗技术在全球新药研发中占有重要地位，临床试验数量显著增长。17