什么叫亚组分析

亚组分析是一种统计方法，用于研究在临床试验或观察性研究中，根据受试者某个基线特征（例如性别、年龄、是否抽烟、是否有驱动基因突变等）定义的亚组，评估特定终点的疗效或安全性的差异36。它可以帮助研究者了解不同患者群体对治疗的反应是否存在显著差异，从而为个体化治疗提供依据。

亚组分析可以基于不同的定义方式，包括但不限于以下几种：

1. 基于临床常见变量划分亚组：这种方法通过将患者根据临床常见变量（如BMI或性别）进行分类，形成不同的亚组，并比较各亚组的治疗效果2。
2. 根据结局的预测风险划分亚组：这种方法依赖于基线时对结局的预测风险，将患者分为不同的风险等级亚组，以评估不同风险等级的患者对治疗的反应2。
3. 根据预测的治疗效果划分亚组：这种方法通过统计建模或复杂特征组合来确定各亚组的治疗效果，以探索治疗效果的异质性2。

亚组分析的结果通常通过森林图展示，包括基础回归的效应值、95%置信区间(CI)和P值等统计信息4。在进行亚组分析时，研究者需要考虑亚组的代表性，以及将亚组结果推广到更广泛人群时的适用性7。此外，亚组分析可以是预先计划的，也可以是事后进行的探索性分析6。在某些情况下，如研究酪氨酸激酶的疗效，亚组分析是必不可少的5。

**亚组分析在临床试验中的重要性是什么？

亚组分析在临床试验中的重要性体现在其能够根据患者的个体特征来给予最佳治疗方案，从而探索治疗效果的异质性。治疗效果的异质性指的是治疗的益处或害处是非随机变化的，这种变化与患者特征有关。例如，在COVID-19疗法随机评估（RECOVERY）试验中，根据基线时呼吸支持的强度分亚组，发现不同亚组患者的治疗结果存在差异。这表明亚组分析有助于识别不同患者群体对治疗的不同反应，为临床治疗提供个性化的依据23。

如何确定一个亚组分析是否具有统计学意义？

确定亚组分析是否具有统计学意义可以通过定性和定量两种方法。定性判断是通过观察各亚组的合并效应值95%可信区间之间是否存在重叠，若存在重叠则表示很可能存在交互作用；若不存在重叠则表示不存在交互作用。定量判断则是通过假设检验的方法检验是否存在交互作用。此外，亚组分析的交互作用P值也可以确定干预在不同亚组的区分是否有统计学意义，从而从侧面反映研究结果的可靠性117。

在进行亚组分析时，研究者应如何避免潜在的偏差？

在进行亚组分析时，研究者应预先设置亚组以保证有足够数量的临床研究被纳入其中，并遵循预先设置的原则，避免事后根据数据驱动寻找有统计学意义的亚组，这可能导致总I类错误率膨胀。同时，应考虑亚组的临床意义、可操作性以及药物的作用机制等因素，确保亚组分析的科学性和合理性。此外，对于事先未设定亚组分析的临床试验，在对亚组结果进行解读和下结论时需要特别慎重252718。

亚组分析的结果如何影响临床治疗决策？

亚组分析的结果可以显著影响临床治疗决策。通过识别不同患者群体对治疗的不同反应，医生可以为特定患者群体提供更加个性化的治疗方案。例如，根据治疗效果的异质性，医生可能会选择对某些患者群体使用特定药物或治疗方法，而对其他群体则采用不同的治疗策略。此外，亚组分析还可以帮助评估不同亚组可能的获益-风险，为申办方提供药物临床试验中亚组分析的设计和决策依据228。

在系统评价中，亚组分析通常采用哪些定量方法来评估异质性？

在系统评价中，亚组分析通常采用定量方法来评估异质性，如通过假设检验的方法检验不同亚组间是否存在显著性差异。此外，还可以使用统计模型来分析不同亚组的治疗效果，如通过建立风险评分模型来预测患者的治疗效果。这些定量方法有助于识别治疗效果异质性的潜在来源，从而为临床治疗决策提供更加精确的依据134。