基因编辑与细胞疗法是当前生物医学领域的重要研究方向，具有广泛的应用前景。
基因编辑技术应用
- CRISPR系统：CRISPR-Cas9系统能够高特异性地编辑细胞基因组，为单基因疾病和癌症治疗提供新策略15。
- 体外基因编辑：如Casgevy疗法，通过修饰患者造血干细胞，用于治疗遗传性血液疾病28。
细胞疗法发展
- CAR-T疗法：利用基因编辑技术改进的CAR-T细胞疗法在癌症治疗中展现出优异疗效36。
- 通用型CAR-T：通过基因编辑技术实现的“通用型”CAR-T疗法，有望解决免疫排斥问题3。
行业现状与挑战
- 融资与市场：2024年基因编辑技术在新药领域的融资事件增多，显示其受市场关注11。
- 技术挑战：尽管基因编辑在罕见病治疗中有潜力，但仍面临安全性、伦理和成本挑战9。
未来趋势与展望
- 干细胞治疗：基因编辑技术在提高干细胞治疗的安全性和效率方面具有重要作用14。
- 体内基因编辑：体内基因编辑疗法通过直接在患者体内修改疾病基因，展现出治疗潜力15。
- 政策与市场：中国细胞与基因治疗产业发展迅速，政策支持和市场需求推动行业增长20。
