找到该基因的表型，在小鼠和神经干细胞做基因突变功能研究

CRISPR/Cas9技术在小鼠和神经干细胞中实现基因编辑，可观察特定基因敲除后的表型变化。

基因编辑技术应用

• CRISPR/Cas9技术：成功应用于小鼠成体神经干细胞PIN1基因的编辑1。

基因敲除后的表型分析

• PIN1基因敲除：敲除后神经干细胞中PIN1蛋白无表达，但细胞仍表达其他基因1。
• 其他基因敲除研究：例如，Hesx1基因敲除导致前脑发育不全，通过CCBC技术在小鼠体内生成大鼠前脑组织2。
• 基因功能研究：通过基因敲除小鼠模型，研究者能够深入理解基因对神经发育、疾病机制的影响34678910。

研究意义

• 疾病模型构建：快速批量构建特定基因突变的小鼠模型，有助于研究相关疾病的发病机制和潜在治疗策略367。
• 神经发育研究：基因敲除小鼠模型为研究神经发育过程中的分子机制提供了重要工具589。

通过上述研究，科学家们能够更深入地理解特定基因在小鼠和神经干细胞中的功能，以及它们在疾病发生中的作用。这对于开发新的治疗策略和药物具有重要意义。