基因编辑与细胞疗法产业化发展面临的问题

基因编辑与细胞疗法产业化发展面临的问题主要包括技术挑战、生产成本、政策监管和市场接受度等方面。

技术挑战与适应症研究

• 技术难题：基因编辑和细胞疗法在早期研究中面临临床前模型预测价值差的问题，需要更好地理解患者和适应症5。
• 适应症研究：多种疗法正在开发用于罕见和遗传性疾病，但这些疾病的研究和治疗仍存在挑战5。

产业化与生产成本

• 产业化挑战：细胞与基因治疗CDMO行业近五年加速增长，但面临工艺开发及产业化的挑战7。
• 生产成本：随着疗法的获批上市，如何降低生产成本，提高可及性成为关键问题2。

政策监管与市场接受度

• 政策环境：政策对CGT技术的发展具有重要推动作用，但同时也需要面对政策监管的挑战1。
• 市场接受度：基因治疗逐渐引起市场关注，但普及和接受度仍需时间，特别是在治疗常见病方面的应用10。

行业发展与趋势

• 行业发展：中国CGT领域的发展现状、特点、治疗领域、驱动因素及发展趋势需要深入分析9。
• 前沿论坛：在专业论坛中，专家们对CGT领域的研发和应用进行了深入探讨，指出了行业发展的机遇和挑战38。